97
Kongre ve Toplantılardan İzlenimler / Meeting Highlights
DO I:10.4274/tnd.88896 Turk J Neurol 2016;22:97-98
Ya z›fl ma Ad re si/Ad dress for Cor res pon den ce: Dr. Uğur Uygunoğlu, İstanbul Üniversitesi Cerrahpaşa Tıp Fakültesi, Nöroloji Anabilim Dalı, İstanbul, Türkiye Tel.: +90 532 282 39 88 E-posta: uguruygunoglu@gmail.com
Ge lifl Ta ri hi/Re cei ved: 14.05.2016 Ka bul Ta ri hi/Ac cep ted: 14.05.2016
Uğur Uygunoğlu, Melih Tütüncü
İstanbul Üniversitesi Cerrahpaşa Tıp Fakültesi, Nöroloji Anabilim Dalı, İstanbul, Türkiye
American Academy of Neurology (AAN) 68. kongresi bu yıl 15-21 Nisan 2016 tarihleri arasında Vancouver, Kanada’da yapıldı.
Yazımızda, kongre süresince paylaşılan birçok yeni gelişmeyi ve ilerisi için ümit vaad edici çalışmaları özetledik.
Kongrede sunulan en heyecan verici çalışmalardan birisi çocukluk çağı serebral adrenolökodistrofide (ALD) gen tedavisi ile ilgili sonuçların bildirildiği çalışmaydı. Otolog hematopoetik kök hücre içeren, lentiviral taşıyıcıyı kodlayan ABCD1 cDNA ile uyumlu, fonksiyonel ALDP üretimini düzeltmek için planlanmış bir gen tedavisi olan Lenti-D ile ilgili çalışmanın sonuçları paylaşıldı. Şu ana kadar 17 hastanın dahil edildiği ve halen devam eden faz II/III çalışmasında hastaların %94’ünün 6 ay sonunda nörolojik fonksiyon skorlarında ve görüntülemelerinde stabilizasyon olduğu ve bu hastalardan üçünün 2 yıllık takibini tamamladığı bildirildi. Hastaların sadece birinde ilaç ile ilişkili ciddi yan etki gözlendiği (grade 3 viral sistit), bir hastada ise ilaç ile olası ilişkili ciddi yan etki (grade 2 taşikardi) olduğu, ancak her iki hastada da standart yaklaşımlar sonrası bulguların gerilediği belirtildi.
Epizodik migren tedavisinde kalsitonin gen ilişkili peptit ile ilgili yapılan çalışmalar ön plandaydı. Peptide yönelik 3 adet (LY2951743, ALD403, TEV-48125), reseptöre yönelik bir adet (AMG 334) monoklonal antikor çalışmasından bahsedildi. On iki haftalık, 2 haftada bir subkütan uygulanan faz II LY2951743 çalışmasında baş ağrısının ortalama 4,2 gün (plasebo grubunda 3 gün), ALD403 faz II çalışmasında aktif grupta baş ağrısının 5,6 gün (plasebo grubunda 4,6), aylık subkütan uygulanan AMG 334 faz II çalışmasında ise 3,4 gün (plasebo grubunda 2,3) azaldığı belirtildi.
Orta evre Alzhemier hastalığında, donepezil ile birlikte 5HT- 6 serotonin reseptörünü hedefleyen idalopirdine kullanımının, monoterapi olarak kullanılan donepezile göre daha etkin
olduğu gösterildi. İki yüz yetmiş sekiz hastanın randomize edildiği, 24 hafta süreli, faz II çift kör çalışmada, günde 3 kez 30 mg idalopirdine ile birlikte donepezil alan grupta, Alzheimer Hastalığını Değerlendirme Skalası-Kognitif Alt Skorları’nda başlangıca göre 0,77 düzelme gözlenirken sadece donepezil alan grupta 1,38 puan kötüleşme gözlendiği belirtildi.
Kongrede sunulan diğer ilgi çekici bir çalışma ise kafa travmasının belirgin olduğu sporlar üzerineydi.
Emekli olmuş Ulusal Futbol Ligi oyuncuları üzerinde yapılan bir çalışmada, 40 oyuncunun 17’sinde su moleküllerinin hareketine dayalı bir teknik olan difüzyon tensor görüntülemede beyin bölgeleri arasındaki bağlantıda azalma ve 12 oyuncuda travmatik akson hasarının olduğu bildirildi.
Tüberoz sklerozda birçok tedaviye dirençli hastada mTOR inhibisyonu ile etki eden everolimusun nöbet sıklığını azalttığı gösterildi. Üç yüz altmış altı hastada yüksek doz (9 to 15 ng/
mL) veya düşük doz (3 to 7 ng/mL) everolimus ile yapılan faz III çalışmada, her ikisinin de plaseboya oranla üstün olduğunu (yaklaşık
%40, %29 ve %15) gösteren bulgular paylaşıldı.
Antipsikotiklere bağlı yüz ve ekstremitelerde gözlenen hareket bozukluklarının valbenazine ile büyük oranda düzeldiği bildirildi.
Faz III randomize klinik çalışmada, plasebo ile Anormal İstemsiz Hareketler Ölçeği’nde 0,1 puanlık düşüş kaydedilirken, bu oran 80 mg valbenazine ile 3,2 idi (p<0,0001). Aynı çalışma kapasamında 40 mg valbenazine, 80 mg’ye göre daha az, ancak plaseboya göre daha anlamlı etki göstermekteydi (p=0,0021).
Anti-CD20+ monoklonal antikor olan ocrelizumabın, tekrarlayan ve düzelen multipl skleroz (MS) hastalarındaki sonuçları OPERA I ve OPERA II çalışması kapsamında sunuldu.
Ocrelizumab hastalarının %48’inin “no evidence of disease activity” kriterlerini doldurduğu, bu oranın interferon-1β ile tedavi edilen hastalara göre hemen hemen iki kat fazla olduğu belirtildi.
Turk J Neurol 2016;22:97-98 Uygunoğlu ve Tütüncü; Kongre ve Toplantılardan İzlenimler
Bunun dışında primer progresif multipl skleroz hastalarını içeren ORATORIO çalışması kapsamında 732 hastanın sonuçları poster olarak sunuldu. Sonuçlar 2015 yılındaki Avrupa Multipl Skleroz Tedavi ve Araştırma Komitesi Kongresi’nden (ECTRIMS) farklı değildi ve ilacın 12 haftalık klinik özürlülük progresyonunda %24 azalmayı sağladığı gösterildi (hazard oranı=0,76, p=0,0321).
Antihistaminik olarak yaygın kullanılan klemastin fumaratın optik sinirdeki demiyelinizasyonu geri döndürebileceğine yönelik özet yayınlandı. İlacın remiyelinizasyon üzerine etkisi ve günümüzde herhangi bir tedavisi olmayan progresif multipl sklerozda etkili olabileceği tartışmada yer aldı. Ancak tüm antihistaminikler gibi bu ilacın da aşırı uykululuk ve “fatigue”
üzerindeki olumsuz etkisinin, MS hastalarındaki kullanımı sınırlayabileceği belirtildi.
Botulinum nörotoksininin bleforaspazm, servikal distoni, erişkin spastisitesi ve baş ağrısında kullanımı ile ilgili 2008’den itibaren yapılan yayınlar göz önüne alınarak güncellenmiş kılavuz sunuldu. Yeni AAN önerilerine göre botulinum nörotoksinin 4
formunun da (onabotulinum toksin A, abobotulinum toksin A, incobotulinum toksin A ve rimabotulinum toksin B) bu 4 farklı hastalıkta farklı düzeylerde etki gösterebileceği belirtildi. Üç botulinum toksin A preperatının da üst ekstremite spastisitesinde etkinliğinin olduğu (kanıt düzeyi A), abobotulinum toksin A ve onabotulinum toksin A’nın ise alt ekstremite spastisitesinde de belirgin etkisinin olduğu vurgulandı (kanıt düzeyi A). 2008’deki kılavuzdan farklı olarak baş ağrısında botulinum toksin kullanımı ile ilgili bilgiler bu kılavuzda yer aldı.
Yakın zamanda periodik paralizi tedavisinde onaylanan diklorfenamid ile ilgili sunum yapıldı. Nadir görülen (1/100 000) bu genetik hastalıkta ilacın atak süresini ve sıklığını %80 ile %90 arasında azalttığı bilgisi paylaşıldı. Hastalarda yan etki olarak parestezi ve kognitif etkilenmenin olduğu belirtildi.
Etik
Hakem Değerlendirmesi: Editörler kurulu tarafından değerlendirilmiştir.
98
