16 Bilim ve Teknik
Alzheimer hastalığının gelişimini önleyebilecek bir gen terapisinin in-sanlar üzerindeki ilk denemeleri ya-kında başlayacak. Kuramsal olarak aynı uygulama insanların bilişsel ye-teneklerini güçlendirmek için de kullanılabilir.
Alzheimer, yaşlılarda yaygın ola-rak görülen bunamanın temel neden-lerinden biri. Çünkü beyin hücrele-rini öldürüyor. Gelişmiş ülkelerde yaşlıların genel nüfus içindeki oranı her geçen gün artıyor. Bununla bir-likte hastalığa yakalananların sayısı da artıyor. Böyle olunca,aAlzheimer için etkili sağaltım yöntemleri bul-mak giderek daha da büyük önem taşıyor.
San Diego'da California Üniver-sitesi'ndeki araştırmacıların lideri Mark Tuszynski, sinir büyüme etke-ni (NGF -Nerve Growth Factor) adı-nı verdikleri, etkili bir madde bul-duklarını ileri sürüyor. Bu madde yalnızca nöronların ölümünün önüne geçmekle kalmıyor, aynı zamanda beyin hücreleri arasında yeni bağlan-tıların kurulmasına da olanak sağlı-yor.
Ekip NGF üzerinde yaklaşık on yıldır çalışıyor. Bu sürede fareler ve primatlar üzerinde çok sayıda deney yapmışlar. Bu deneylerde NGF'nin nöronları koruduğu ve bellek yitimi-ni engellediği ortaya çıkmış.
Geçen yılın Eylül ayında Tuszynski'nin ekibi, NGF gen tera-pisinin rhesus maymunlarında yaşla ilgili sinirsel dejenerasyonu tersine çevirdiğini gösterdiler. Yılbaşından kısa bir süre önce de bir başka önem-li geönem-lişme yaşandı. Amerikan Ulusal Sağlık Enstitüsü'nün konuyla ilgili alt kurulu, alzheimer hastalığına da-ha yeni yakalanmış sekiz kişi üzerin-de ilk güvenlik çalışmalarının yapıl-masına izin verdi.
Bu yeni tedavi sürecinde yapıla-cak ilk iş, hastaların derilerinden fib-roblast denilen hücrelerden almak olacak. Sonra ekip, bu hücreler üze-rinde genetik mühendisliği yöntem-leri kullanarak çalışacaklar ve onları NGF üreten hücrelere dönüştüre-cekler. Bu üretim sırasında insanlar-da kansere yol açmayacak biçimde dönüştürülmüş fare lösemisi
virüsle-ri de kullanılacak. Sonra NGF üreti-cisi hücreler hastaların önbeyinlerine şırınga edilecek.
Her ne kadar kurul NGF geninin üretiminde kullanılacak virüsün çok düşük bir risk taşıdığını kabul etse de kurul üyelerinden biri biraz daha farklı düşünüyor. Bu üye New York'taki Columbia Üniversite-si'nden Wilma Friedman. Friedman, NGF'nin “trk reseptörü” taşıyan be-yin hücrelerinden uzak dururken “p75 reseptörü”nü taşıyan beyin hücrelerini öldürebileceğinden endi-şe duyuyor.
Ama Tuszynski önbeyindeki hüc-relerde her iki reseptörün de bulun-duğunu ve NGF'nin bu hücrelere zarar vermeyeceğini ileri sürüyor.
Yapılacak bu ilk deneyin amacı insanlara güvenli bir biçimde şırınga-lanabilecek en yüksek NGF dozunu saptamak. Doğal olarak yeni ilacın hastalığın seyri üzerindeki etkileri de gözlenecek.
Alzheimer üzerinde çalışan ekip gen terapisine başvurmak durumun-daydılar çünkü NGF kana şırınga-landığında kan-beyin bariyerini ko-laylıkla aşamıyordu. Ne var ki, be-ynin işlevlerini etkileyen her türlü genetik yöntem, hemen bir tartışma yaratabiliyor. Örneğin geçen yılın başlarında New Jersey'deki Prince-ton Üniversitesi'nden Joe Tsien ve arkadaşları benzer bir yöntemle fare-lerin bellekfare-lerini güçlendirmeye ça-lışmışlardı. Bu çalışmayla birlikte Tsien ve ekibinin kullandıkları ge-nin bir benzerige-nin "süper zeki" insan-lar yaratmada kullanılabileceği üzeri-ne büyük bir tartışma başlamıştı.
Tuszynski bu tür kaygıları pek ta-şımıyor ve şöyle diyor "Büyüme et-keni ya da Tsien'inki gibi başka mad-deler kullanarak beynin işlevlerinin güçlendirildiğini gösteren bu tür ça-lışmaların büyük bir bölümü, aslında genlerin normal, fizyolojik rollerinin anlaşılabilmesi amacıyla yürütül-müştür. Alzheimer ve benzeri hasta-lıkların sağaltımında benzer yöntem-lerin kullanılmasının arkasında illa da normal insanların bilişsel işlevleri-nin arttırılması amacının yattığı söy-lenemez”.
Ne var ki Cleveland'daki Case Western Reserve Üniversitesi'nden biyoetik uzmanı Eric Juenqst "Hasta-lıkların sağaltımında kullanılacak bu tür gen terapilerinin, sağlıklı insanları daha da güçlendirecek çalışmalara dönüştürülmesi çok kolaydır" diyor.
New Scientist, 25 Aralık 1999
Alzheimer İçin Genetik Umut
ABD’deki alzheimerlı hasta sayısı milyon kişi
